[Gene Therapy] AAV Vectorの特徴、および他のベクターとの比較 / その他、参考文献 [2021/01/04]

参考文献

AAVの発見

Adenovirus-Associated Defective Virus Particles Robert W. Atchison¹,  Bruce C. Casto¹,  William McD. Hammon¹  See all authors and affiliations Science   13 Aug 1965: Vol. 149, Issue 3685, pp. 754-755 DOI: 10.1126/science.149.3685.754

https://science.sciencemag.org/content/149/3685/754

AAV2全塩基配列

Nucleotide sequence and organization of the adeno-associated virus 2 genome. J Virol. 1983 Feb; 45(2): 555–564. PMCID: PMC256449PMID: 6300419, A Srivastava, E W Lusby, and  K I BernsCopyright and License informationDisclaimer

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC256449/

AAV3全塩基配列

Nucleotide Sequencing and Generation of an Infectious Clone of Adeno-Associated Virus 3, Virology, Volume 221, Issue 1, 1 July 1996, Pages 208-217

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC256449/

血清型

Clades of Adeno-Associated Viruses Are Widely Disseminated in Human Tissues, J Virol. 2004 Jun; 78(12): 6381–6388. doi: 10.1128/JVI.78.12.6381-6388.2004PMCID: PMC416542PMID: 15163731

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC416542/

Universal Method for the Purification of Recombinant AAV Vectors of Differing Serotypes _ Elsevier Enhanced Reader

Achieving High-Yield Production of Functional AAV5 Gene Delivery Vectors via Fedbatch in an Insect Cell-One Baculovirus System. Molecular Therapy: Methods & Clinical Development Vol. 13 June 2019 Crown Copyright a 2019

https://www.cell.com/molecular-therapy-family/methods/pdf/S2329-0501(19)30020-8.pdf

遺伝子治療用製品の開発における国内と海外の規制動向 —5年間の進展—、2016.6.16, 国立薬品食品衛生研究所、遺伝子医薬部、内田恵理子

https://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/related%20materials/201606.pdf

「L-dopaをドパミンに変換する酵素AADCをコードする遺伝子導入による遺伝子治療」に関する文書。2006年

① 遺伝子治療の臨床試験において、3つのプラスミドの製造を受託している会社(CMO)、Avigen社およびGenzyme社について記載がある。いずれも厳密に品質管理していると記載がある。
② Avigen社は、製造に使用するHEK293細胞のMaster Cell Bankを作成し品質管理は、専門の検査会社のBioReliance Corp. Rockville. MD, US)で実施されて安全性が確認されている。
③ 細胞の遺伝子型、表現型による安全性の確認では、細胞内酵素(lactate dehydrogenase, glucose-6-phosphate dehydrogenase, dehydrogenase, nucleoside phosphorylase)の電気泳動法による発言パターンの確認して、他種細胞の混入を否定している。安定している4から20世代数のMCBでのVector製造を実施している
④ アデノウイルスベクター全身投与された患者が死亡した例(1999, US)、レトロウイルスベクターを投与された免疫不全症患者が、白血病を発症した例の記載(2002-2005, FR)

https://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/related%20materials/201606.pdf

遺伝子治療用ベクターの定義と適用範囲, 2013 – 国立医薬品食品衛生研究所 内田　恵理子 –

https://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-10601000-Daijinkanboukouseikagakuka-Kouseikagakuka/0000020310.pdf

2. センダイウイルスベクター : ベクター開発と医療・バイオ分野への応用 – ウイルス　第57巻 第1号, pp.29-36, 2007 –

http://jsv.umin.jp/journal/v57-1pdf/virus57-1_029-036.pdf

レンチウイルス基礎情報

https://www.jnss.org/others/virus_vector/Lenti.htm

RNAウイルス – wikipedia –

https://ja.wikipedia.org/wiki/RNAウイルス

第15章 ウイルスと病気

各種ウイルスの構造を理解できる(S2IND)

http://jsv.umin.jp/microbiology/main_015.htm