[Bio-Edu] AAV およびrAAV vector について- 長所/短所、立体構造、分子量および血中半減期及び他ベクターとの比較[2020/11/05]

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短所

ウイルス粒子(~22nmφ)は小さく、導入遺伝子の大きさが5kbp以内に制限される
成人の過半数が中和抗体を有するため、成人での投与では導入効率が低い可能性がある(ある程度の産生される蛋白量が必要な疾患、例えば血友病などでは、中和抗体の存在濃度は治療効果に重要な因子であることから、中和抗体価のスクリーニング系の構築も重要であるとのこと)
ベクター作成は、発展途上段階であり技術は未成熟である

血友病などの補充療法に使用する深部出血に対して予防効果が完全でない血液分画製剤や遺伝子組換え製剤は、近い将来凌駕され遺伝子治療法に置き換わる(BY S2IND)

比較項目	Adenovirus	AAV	Lentivirus
Infection efficiency (感染率)	100%	30~40%	~30%
Packaging Capacity (遺伝子量)	7.6 kb	4.0 kb	8.5 kb
Integrate with host genome (ゲノムへの取り込み)	No	Yes	Yes
Pathogenic (病原性)	Yes	No	Yes
Inflammatory response in vivo (炎症)	High	Low	Low

比較項目	Adenovirus	AAV	Lentivirus
Infects many different human cell types	Yes	Yes	Yes
Infects both dividing and non-dividing cells	Yes	Yes	Yes
Non-integrating virus	Yes	No	No
High level of protein expression (up to 10-20% total protein)	Yes	No	no
Ability to accommodate long inserts (up to 8 kb)	Yes	No	No
Easy to scale-up/amplify	Yes	No	No
Easy to get titers > 1e10 IFU/mL	Yes	No	No
Easy to get a multiplicity of infection > 25 copies per cell	Yes	No	No

[Vc] アデノウイルス・ベクター・ワクチンとは – 新型コロナウイルスのワクチン開発で威力を発揮する – 必要な遺伝子のみを残す試行錯誤で、現在は第三世代 [2021/02/26] ID19393

編集履歴
2019/09/15 S2IND
2020/08/03 文言整備、アデノウイルス・ベクター関連記事の追加
2020/10/05 追記 (Pall webinar, 2020/11/05)