ID23142 Valrox Valroxは、アメリカのBIOMARIN社が開発した血友病Aに対するrAAV(遺伝子組換えAAVベクター)を使用する遺伝子治療薬です。 遺伝子治療薬は、1回の治療で症状が改善または完治することを前提にしている治療薬です。 臨床試験では良好な成績を得て、今年、当局の承認を得そうです。現在、同様の遺伝子治療薬として、ROCHE-SPARKも臨床試験を継続しています。 BIOMARINは、Valroxの価格を200~300万ドルを想定していると言っているようです。 世界で最初に当局に承認されたrAAVを使用する遺伝子治療薬は、2019に承認されたZolgensmaという脊髄性筋萎縮症の治療薬ですが、その価格は、2億1,250万ドルです。日本では、2020/05/20に薬価収載され1億6707万7222円になりました。 詳しい価・・・
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