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気になる企業 – uniQure – 血友病B遺伝子治療開発 [2020/08/04]

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S2IND

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uniQure オランダ (Paasheuvelweg 25a 1105 BP Netherlands)、サイトAAVを使った遺伝子治療薬の開発 開発品 Glybera : alipogene tiparvovec, 家族性リポタンパク質リパーゼ(LPL)欠損症, 2012/07/26 ~ 2017/10/25販売終了source:日経バイテクAMT-061 : 血友病B (FIX gene called the Padua variant), AAV5昆虫細胞を使用Phase 3 clinical 50患者完了 source: HEMPHILIA NEWS TODAYAMT-130 : ハンチントン病 (Huntington’s Disease)Phase 1/2 in U.S. source: globenewswire イベント 2020/07/01, etran・・・

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