はじめに ゲノム編集には、ウイルスベクターが必要です。小型の動物実験には、Labレベルのウイルスベクターの製造能力でも対応が可能ですが、ヒトへの臨床応用には、一般の実験室規模では対応が難しくなります。 新しいモダリティであるウイルスベクターにも参入障壁となっています。研究者たちは、色々と試行錯誤して少ないウイルスベクターでも効率的なゲノム編集が可能な方法を模索しています。 概要 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィン遺伝子（DMD）に変異を持つ。これまでは、CRISPR-Cas9を介した「シングルカット」ゲノム編集を行い、DMD動物モデルの多様な遺伝子変異を修正してきた。 効率的にin vivoゲノム編集を行うには高用量のアデノ随伴ウイルス（AAV）が必要であるため、臨床に応用するには課題となっています。 この研究では、従来のAAV vec・・・
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