血友病A (Hemophilia A)遺伝子治療薬 はじめに、Hemophilia Aの遺伝子治療薬(in vivo, SPK-8011,静脈内単回投与 Phase 1/2(12~30人)では年間出血率97%削減source:HEMOPHILIA NEWS TODYA)は、BIOMARINが、臨床結果、世界で初めて承認されるなど、一歩先を進んでいるようです。 Sparkが開発するhemophilia Aに対する遺伝子治療薬について、その内容を以下で見てみましょう。 SPK-8011(Bドメイン削除AAV)肝臓でのみ組み込まれる12人(低用量2人、中用量3人、高用量7人)52週追跡FVIII活性は、全ての用量で安定46週時点で、全ての用量で95%のFVIII削減効果高用量の2人でFVIII活性は、2%に低下しベクターに対する免疫応答のためと考えられる全ての患者で、体液からの迅・・・
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