遺伝子治療薬リスト(2017) 2017年に経済産業省がまとめた、世界で承認された遺伝子治療薬です。補充療法とがん溶解による治療薬などが含まれます。 AAV1, AAV2 Vectorによる遺伝子導入HSV1 による腫瘍溶解T細胞遺伝子治療 製品名開発企業承認国、年対象疾患導入遺伝子製品の種類投与方法GlyberaUniqueオランダ、2012リポ蛋白リパーゼ(LPL)欠乏症LPLAAV1筋肉内投与in vivoImlygicAmgenUS, 2015切除不能悪性黒色腫顆粒球マクロファージ刺激因子(GM-CSF)HSV1腫瘍内投与in vivoStrum eli’sGSKUK, 2016アデノシンでアミナーゼ(ADA)欠損症ADA遺伝子導入自己CD34+細胞(RV)静脈投与ex vivoZalmoxisMolMedイタリア, k2016高リスク造血器悪性腫瘍(GVHD重症化・・・
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