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[遺伝子治療] アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによる遺伝子治療薬 – 学者の承認済み/間近/臨床試験中 – ID1124 [2020/07/17]

gene therapy

執筆者:

S2IND

カテゴリ:

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AAVベクターによる遺伝子治療 2020/7現在、承認及び間近の品目 Zolgensma (骨髄性筋萎縮症; Spinal Muscular Atrophy; SMA), Novartis-AveXisValrox (血友病A; Hemophilia A), BioMarin昆虫細胞を使用 2020/6現在、臨床中 SPK-8011 (血友病A; Hemophilia A), Roche-SparkSB-525 (血友病A; Hemophilia A), Pfizer-Sangamo Therapeutics連携 (2017/05~)sourceしていたが、現在は、Pfizerに引き継がれているsource昆虫細胞を使用AMT-061, UniQure(血友病B; Hemophilia B)昆虫細胞を使用 2003年の文献。http://jsv.umin.jp/jour・・・

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