ID8717 遺伝子治療薬のビジネスモデル 企業が遺伝子治療の医薬品に参入する場合、コスト構造と見積もり患者数は、どうしても避けては通れない。 遺伝子治療薬は、グローバルな大手の医薬品メーカーからようやく出始めてきたばかりの生まれたばかりの市場である。 世界のバイオメーカー、バイオCDMOは、この動きに適応するために、大きな投資を始めている。 最近、話題になったZolgensmaのビジネスモデルでは、美しい製造方法を突き詰めるのではなく、早期市場への導入で実績を作るモデルになっている。製造方法、特に精製においては、超遠心工程を組み入れており、美しくないが確実にAAVの精製は可能であり、早期市場投入という戦略では問題はない。 以下、遺伝子治療薬のビジネスモデルについて、モデル疾患を想定して、簡単に各因子を見積もり、ビジネス戦略とそのモデルを考えてみた。 ・・・
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