世界で初めての遺伝子編集技術による治療薬 遺伝子編集技術 (gene-editting tool)としてクリスパー(CRISPR)というツールが使用される．今回，イギリスのMHRAによって承認されたCagevy(TM)の価格は，100万ポンドを超えるものと考えられている． 英国の医薬品・医療機器規制庁（MHRA）が、鎌状赤血球症（SCD; sickle-cell disease）と輸血依存性地中海貧血（TDT;transfusion-dependent β-thalassemia）を治療することを目指した世界初の遺伝子治療をCasgevyという名前で承認した． SCDでは体の重度の痛みの改善，TDTでは輸血の回避が治療効果として評価されました． この遺伝子治療は、患者の骨髄から幹細胞を採取し，クリスパーでDNAを切断して，欠陥 (faulty)のある遺伝子を無効化し・・・
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